科普丨藥物治療無法根本解決問題，細胞治療時代全面開啟！

2022-05-05 13:08

藥物治療無法根本解決問題，細胞治療時代全面開啟！

相比于現(xiàn)在醫(yī)療手段去“殺死某些東西”，對于大量的慢性退行性疾病——腎衰竭、糖尿病、高血壓、關節(jié)炎等來說，我們要做的應該是“培養(yǎng)一些東西”。

美國的Siddhartha Mukherjee博士指出：醫(yī)學的未來將改變我們治愈疾病的方式。很快我們就會用細胞治療疾病，而不是藥丸。

縱觀醫(yī)療藥物的歷史，我們對于疾病和藥物治療的概念，還停留在一個非常簡單的模型上。

這個模型可以用六個英語單詞概括：Have Disease（染病）、Take Pill（吃藥）、 Kill Something（治?。?/span>

這個簡單的模型曾一度占據(jù)主導地位，直至細胞治療的出現(xiàn)。

藥物治療無法根本性解決問題

藥物治療曾給人們帶來一場聲勢浩大的變革，讓肺炎、梅毒、肺結核等過去的不治之癥變成了可以治愈的疾病。

例如，你感染了肺炎，你可以服用盤尼西林，殺死微生物，治好疾病。

無論是從自然提取的藥物，還是從實驗室人工合成的藥物，服用之后它會遍布至你的全身，找到他的目標，然后鎖定目標——一種微生物或者它的一部分——通過非常精巧和特別的手段，關閉目標的某一個功能。

這便是藥物治療疾病的模型。而過去100年間，科學家一直不停地嘗試復制這個模型，想要用到非感染導致的疾病上，像是糖尿病、高血壓、心臟病之類的慢性病。

然而，有些管用，有些不行。舉個簡單的例子，我們假設人體內所有可能的化學反應是100萬種，在所有藥物的醫(yī)學化學反應中，僅有250個能夠真正有效。

也就是說，一個人體內只有0.025%的化學反應適用于現(xiàn)在藥物治療的機制。

當藥物治療不再如想象中那么有效，我們該怎么辦？自然界為我們提供了一個完全不同的解決方案。

細胞治療時代全面開啟

生命首先從一個稱為細胞的自我調節(jié)的半自主單位開始。這些自我調節(jié)的半自主單位結合在一起，組成了器官。這些器官有機地聚合，構成了人。最終構造了這個豐富的生態(tài)系統(tǒng)。

因此，治療疾病或許不是機能問題，也不是化學問題，而是細胞的問題。以關節(jié)炎為例，從骨干細胞的角度出發(fā)，將關節(jié)炎當作是細胞疾病來看待，一切迎刃而解。

因為骨干細胞的退化或失能，導致了關節(jié)炎這種常見的疾病。所以問題根源可能在于我們一直在找治療藥物，但是實際上我們應該尋找的是這種細胞。這種細胞就存在于骨架內部。

相比于現(xiàn)在的“殺死某些東西”，對于大量的慢性退行性疾病——關節(jié)炎、腎衰竭、糖尿病、高血壓等，或許我們要做的反而應該是“培養(yǎng)一些東西”，也就是干細胞。

人體結構功能的基本單位是細胞。人類患病，從細胞水平進行治療很容易想到。人類在漫長的歷史長河和醫(yī)學發(fā)展中，為什么沒有采用細胞進行治療，這主要是受到人類認識和科技發(fā)展的局限。

中藥、西藥治療，實際起有效作用的是一些生物、化學分子族群，屬于分子水平治療。

人類的一些重大疑難疾病(中風、心肌梗死、心肌缺血損傷、帕金森病、老年癡呆癥、腫瘤、糖尿病等)是由于體內某些細胞的正常生理功能發(fā)生缺失或出現(xiàn)障礙，藥物分子雖然可以通過直接或間接的作用影響這些細胞的功能行為，但是極難使受損或功能障礙的細胞群體恢復到正常功能狀態(tài)。

因為一個細胞里包含的各種分子的數(shù)量幾乎是一個天文數(shù)字，要想使發(fā)生了紊亂的、如此龐大的分子族群像在正常細胞環(huán)境里那樣有秩序的工作，是難以想象的困難。

況且，外來的藥物分子對組成細胞的分子族群的正常功能常常發(fā)生干擾，具體表現(xiàn)為藥物的副作用。

有些疾病為什么治愈了呢？那是由于細胞自我修復的緣故，當然有些種類的藥物分子可能促進了修復，盡管不能直接進行修復。比方說，汽車輪胎用了多年后，忽然在公路上爆胎了，可以給它打個補丁繼續(xù)用，但是用不了多久還會爆胎，因為整個輪胎已經(jīng)老化了，打補丁是有效果的，但僅是權宜之計，不能從根本上解決問題。

要想從根本上解決問題，還得以新細胞換結構功能受損的細胞，這就是細胞治療。目前，美國、中國等國家的細胞治療都是按照藥物進行審批和管理的，細胞治療即細胞藥物治療。

所以說，從傳統(tǒng)藥物（中藥、西藥）治療到細胞藥物治療，是一個醫(yī)學認識上的變革，是臨床醫(yī)學時代發(fā)展的里程碑。未來，各大醫(yī)院會同時出現(xiàn)西藥房、中藥房和細胞藥房。

細胞治療的優(yōu)勢

談到細胞治療，很多人首先想到的是干細胞治療和免疫細胞治療。其實，細胞治療不僅有干細胞治療和免疫細胞治療，還包括其他體細胞治療，如采用肝細胞、胰島細胞、軟骨細胞等進行的治療。無疑，種類繁多的干細胞是臨床治療中最有發(fā)展前景的細胞類型。

細胞治療又稱為細胞移植或細胞移植治療，這是因為與傳統(tǒng)西藥、中藥治療不同，細胞治療用的是活細胞，這些活細胞從體外被轉移到患者體內后，有些以游離狀態(tài)存在和生長，有些則會與其他組織細胞黏附在一起生長、增殖、分化，但都是被植入人體的、活的、相對獨立的結構功能單位，所以稱為細胞移植或細胞移植治療。

由于植入的是活細胞，細胞治療較傳統(tǒng)的西藥、中藥治療有許多優(yōu)勢：

①幾乎沒有副作用，或副作用很小，如利用自體細胞、同種異基因的間充質干細胞進行的移植治療;

②對于某些傳統(tǒng)治療手手段無效或治療效果不佳的疑難疾病，具有較好的治療效果；

③由于植入的是活細胞，能夠不斷地分泌細胞因子或其他生物活性物質，因而具有相對更為長久的治療效果。

相反，一些中藥、西藥成分在體內很快被代謝分解井排出體外，喪失藥效。

組織治療

僅僅在細胞水平上進行臨床治療，有時還不能徹底解決問題，因為人體生理功能是通過組織器官實現(xiàn)的。

組織是由一群形態(tài)相似功能相同的細胞及其細胞間質組成的，不同的組織又構成器官，所以組織具有承上啟下的作用。從組織水平進行臨床治療，對患者疾病的恢復至關重要。這就是為什么有的細胞治療效果不好，療效只有短短的數(shù)月，就需要再次進行細胞移植。排除細胞治療方案本身可能存在的缺陷，關鍵在于沒有在組織水平上進行結構和功能的恢復。

要想克服細胞治療的致命短板，需要利用一定數(shù)量的活細胞從結構上修復或重建受損的組織器官，恢復受損組織器官的正常生理功能，這就是組織水平上的臨床治療，或稱組織治療、組織工程治療。

傳統(tǒng)意義上的組織工程治療，是在體外模擬人體內細胞的生理環(huán)境進行組織器官再生，之后進行體內移植。

這種人造的組織器官往往有兩個致命缺陷：一是不能正確地再生人體天然組織器官的結構；二是由于缺乏體內的生物力學環(huán)境，再生的組織器官移植后往往沒有正常的生理功能。這種沒有正常生理功能的物理學意義上的組織器官，在臨床上沒有治療效果，或治療效果不佳，不是未來組織治療的發(fā)展方向。

未來展望

未來，細胞治療將以藥物治療的形式存在和發(fā)展，調節(jié)患病組織或器官的功能，用于短期快速地治療某些重大疑難疾病。也可以不用活細胞而僅僅用活細胞成分進行，如利用間充質干細胞的亞細胞結構——囊泡，或稱外泌體，進行疾病的臨床治療，優(yōu)點是比活細胞更容易操作，凍存、復蘇、運輸都相對要求不高。

組織治療替代傳統(tǒng)的細胞治療方法，在組織器官的病變部位定向移植干細胞，由干細胞在患病組織局部微環(huán)境和多種細胞因子誘導下定向增殖分化，修復或再生具有正常生理功能的組織器官，達到治療疾病的目的。

這種治療方法稱為原位治療，又叫原位組織工程治療，有別于傳統(tǒng)意義上的組織工程治療方法，是臨床醫(yī)學治療技術真正的革命和里程碑。

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